《抗腫瘤藥品臨床綜合評(píng)價(jià)技術(shù)指南（2022年版 試行）》專(zhuān)家解讀

李國(guó)輝 中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院藥劑科主任，主任藥師

一、技術(shù)指南為規(guī)范開(kāi)展抗腫瘤藥品臨床綜合評(píng)價(jià)提供重要參考

藥品臨床綜合評(píng)價(jià)是促進(jìn)藥品回歸臨床價(jià)值的基礎(chǔ)性工作，是鞏固完善基本藥物制度的重要措施，是健全藥品供應(yīng)保障制度的具體體現(xiàn)。《“健康中國(guó)2030”規(guī)劃綱要》《關(guān)于完善國(guó)家基本藥物制度的意見(jiàn)》《關(guān)于開(kāi)展藥品使用監(jiān)測(cè)和臨床綜合評(píng)價(jià)工作的通知》《關(guān)于規(guī)范開(kāi)展藥品臨床綜合評(píng)價(jià)工作的通知》等文件對(duì)藥品臨床綜合評(píng)價(jià)提出了明確要求，新一輪黨和國(guó)家機(jī)構(gòu)改革將開(kāi)展藥品臨床綜合評(píng)價(jià)確定為衛(wèi)生健康部門(mén)的法定職責(zé)。各級(jí)衛(wèi)生健康行政部門(mén)要堅(jiān)持以人民健康為中心，堅(jiān)持新發(fā)展理念，以藥品臨床價(jià)值為導(dǎo)向，不斷增強(qiáng)藥政管理領(lǐng)域補(bǔ)短板、強(qiáng)弱項(xiàng)的緊迫感和責(zé)任感，加快建立健全藥品使用監(jiān)測(cè)與臨床綜合評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范和工作機(jī)制，不斷完善國(guó)家藥物政策，提升藥品供應(yīng)保障能力，促進(jìn)科學(xué)、合理、安全用藥。

技術(shù)指南圍繞《藥品臨床綜合評(píng)價(jià)管理指南（2021年版 試行）》（以下簡(jiǎn)稱(chēng)《管理指南》）中組織管理及實(shí)施流程要求，根據(jù)我國(guó)抗腫瘤藥品臨床應(yīng)用實(shí)踐與藥物供應(yīng)保障政策實(shí)施現(xiàn)況，重點(diǎn)聚焦我國(guó)抗腫瘤藥品臨床使用和技術(shù)評(píng)價(jià)存在的實(shí)際問(wèn)題，結(jié)合臨床診療實(shí)際進(jìn)展，參考借鑒國(guó)際抗腫瘤藥品評(píng)估有益做法和經(jīng)驗(yàn)，以期為各開(kāi)展抗腫瘤藥品臨床綜合評(píng)價(jià)工作主體提供技術(shù)規(guī)范和流程指引，推動(dòng)全國(guó)抗腫瘤藥品臨床綜合評(píng)價(jià)工作的科學(xué)化、同質(zhì)化、規(guī)范化，最終為國(guó)家抗腫瘤藥品供應(yīng)保障制度完善及相關(guān)政策制定提供決策依據(jù)。

二、指南出臺(tái)為解決抗腫瘤藥物臨床應(yīng)用實(shí)際問(wèn)題提供重要抓手

隨著藥品優(yōu)先審評(píng)審批、國(guó)家醫(yī)保談判和藥品集中采購(gòu)等多項(xiàng)舉措的實(shí)施，抗腫瘤藥物的可及性不斷提高，腫瘤患者的用藥負(fù)擔(dān)不斷降低。然而，抗腫瘤藥物臨床使用仍舊存在諸多亟待解決的問(wèn)題。新藥如雨后春筍般地上市并在臨床廣泛應(yīng)用，新型抗腫瘤藥物臨床證據(jù)不斷積累，藥品說(shuō)明書(shū)和臨床用藥指南在不斷更新，臨床治療策略也在不斷變化。面對(duì)上述問(wèn)題，如何科學(xué)、合理、經(jīng)濟(jì)地為腫瘤患者選擇藥物顯得尤為重要。技術(shù)指南從安全、有效、經(jīng)濟(jì)、創(chuàng)新、適宜、可及六個(gè)維度，結(jié)合國(guó)內(nèi)外成熟經(jīng)驗(yàn)，詳細(xì)闡述了抗腫瘤藥物綜合評(píng)價(jià)的評(píng)價(jià)內(nèi)容、指標(biāo)與方法，為抗腫瘤藥品臨床綜合評(píng)價(jià)工作的落地實(shí)施提供了方法學(xué)路徑，為臨床合理用藥提供科學(xué)依據(jù)。

三、指南內(nèi)容充分運(yùn)用衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估等多學(xué)科的理論和方法并兼顧實(shí)踐需求

本技術(shù)指南包括前言、正文、中英文對(duì)照表、編委會(huì)和附件五大部分。其中，正文部分運(yùn)用衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估等多學(xué)科的理論和方法，并結(jié)合抗腫瘤藥品臨床綜合評(píng)價(jià)的實(shí)踐特點(diǎn)依次撰寫(xiě)，其特色和亮點(diǎn)主要體現(xiàn)在以下四個(gè)方面：一是在評(píng)價(jià)內(nèi)容與維度方面，注重突出評(píng)價(jià)維度與指標(biāo)選取的科學(xué)性，堅(jiān)持評(píng)價(jià)應(yīng)圍繞安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性、創(chuàng)新性、適宜性、可及性6個(gè)維度開(kāi)展。《指南》強(qiáng)調(diào)安全性、有效性是評(píng)價(jià)的核心維度，除特定情況，建議所有抗腫瘤藥品的臨床綜合評(píng)價(jià)均開(kāi)展安全性評(píng)價(jià)和有效性評(píng)價(jià)。同時(shí)，考慮到《指南》的可操作性，明確了各維度下評(píng)價(jià)指標(biāo)、定義、數(shù)據(jù)資料來(lái)源、數(shù)據(jù)選取優(yōu)先級(jí)等內(nèi)容。二是在評(píng)價(jià)設(shè)計(jì)方面，注重突出評(píng)價(jià)設(shè)計(jì)的規(guī)范性。《指南》明確決策問(wèn)題、評(píng)估角度、目標(biāo)人群、對(duì)照藥品、評(píng)價(jià)維度及指標(biāo)、研究方法的設(shè)定依據(jù)，特別強(qiáng)調(diào)應(yīng)遵循PICOS原則對(duì)評(píng)價(jià)主題進(jìn)行合理設(shè)計(jì)。三是在評(píng)價(jià)方法方面，注重充分利用真實(shí)世界數(shù)據(jù)。《指南》重點(diǎn)強(qiáng)調(diào)真實(shí)世界研究中偏倚的控制方法，系統(tǒng)羅列出國(guó)際上通用控制偏倚的描述性分析方式和統(tǒng)計(jì)分析方法。同時(shí)，明確抗腫瘤藥品經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)中各類(lèi)參數(shù)（安全性數(shù)據(jù)、有效性數(shù)據(jù)、成本數(shù)據(jù)、健康效用值）與真實(shí)世界數(shù)據(jù)的對(duì)應(yīng)關(guān)系和轉(zhuǎn)化處理方式，供《指南》使用人員參考。四是基于多準(zhǔn)則決策分析的藥品綜合價(jià)值判斷方面，注重突出藥品臨床綜合評(píng)價(jià)評(píng)審環(huán)節(jié)的實(shí)操性。本《指南》以多準(zhǔn)則決策分析理論為基礎(chǔ)，明確了建立專(zhuān)家組、藥品信息介紹、維度和指標(biāo)審閱、維度和指標(biāo)賦權(quán)、指標(biāo)賦分、分值計(jì)算、綜合評(píng)判、形成推薦意見(jiàn)共八個(gè)步驟的藥品多維度價(jià)值判斷操作流程，保障評(píng)價(jià)環(huán)節(jié)和評(píng)審環(huán)節(jié)的有效銜接，使指南更加科學(xué)、規(guī)范和實(shí)用。

《指南》中涉及的評(píng)價(jià)內(nèi)容、評(píng)價(jià)設(shè)計(jì)、評(píng)價(jià)方法等仍處于不斷完善之中。因此需要不斷地與時(shí)俱進(jìn)，本指南采用開(kāi)放式動(dòng)態(tài)修訂機(jī)制，長(zhǎng)期接受來(lái)自社會(huì)各界的建議，并定期組織專(zhuān)家對(duì)建議進(jìn)行研究，逐步更新完善指南。