我國(guó)藥品臨床綜合評(píng)價(jià)從管理走向技術(shù)規(guī)范

趙琨 國(guó)家藥物與衛(wèi)生技術(shù)綜合評(píng)估中心副主任

心血管、腫瘤和兒童領(lǐng)域的藥品臨床綜合評(píng)價(jià)技術(shù)指南發(fā)布標(biāo)志著藥品臨床綜合評(píng)價(jià)工作從規(guī)范評(píng)價(jià)管理走向規(guī)范評(píng)價(jià)技術(shù)。藥品臨床綜合評(píng)價(jià)是從醫(yī)療衛(wèi)生行政治理角度探索性的推進(jìn)藥品綜合價(jià)值評(píng)判工作，旨在讓藥品回歸臨床價(jià)值，確保臨床綜合價(jià)值高的藥品得到供應(yīng)保障。隨著創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)發(fā)展，越來(lái)越多的創(chuàng)新藥進(jìn)入市場(chǎng)，臨床團(tuán)隊(duì)需要學(xué)習(xí)了解掌握藥品適應(yīng)證、使用條件、用法與用量，以及判斷這些新藥在臨床實(shí)際應(yīng)用場(chǎng)景中安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性等，這需要我們對(duì)上市后臨床應(yīng)用的藥品進(jìn)行再評(píng)估，再次確認(rèn)新藥在實(shí)際人群中與陽(yáng)性參照藥比，其相對(duì)的安全性和有效性，及個(gè)人自付的藥品費(fèi)用和負(fù)擔(dān)情況。同時(shí)要使好藥得到有效的供應(yīng)保障，還需要考慮其適宜性、可及性及創(chuàng)新性。這些評(píng)價(jià)需要應(yīng)用來(lái)自臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)去呈現(xiàn)。如通過(guò)醫(yī)療機(jī)構(gòu)數(shù)據(jù)反饋藥品是否能夠及時(shí)保障供應(yīng)，特別是偏遠(yuǎn)地區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)及其基層單位能否配備使用以確保患者用藥的公平可及。通過(guò)對(duì)安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性、適宜性、可及性及創(chuàng)新性這些維度的評(píng)價(jià)就是對(duì)藥品臨床綜合價(jià)值進(jìn)行評(píng)判。

本次發(fā)布的三本技術(shù)評(píng)價(jià)指南是根據(jù)《國(guó)家衛(wèi)生健康委辦公廳關(guān)于規(guī)范開(kāi)展藥品臨床綜合評(píng)價(jià)工作的通知》（國(guó)衛(wèi)辦藥政發(fā)〔2021〕16號(hào)）、《關(guān)于開(kāi)展藥品使用監(jiān)測(cè)和臨床綜合評(píng)價(jià)工作的通知》（國(guó)衛(wèi)藥政函〔2019〕80號(hào)）和《關(guān)于加強(qiáng)醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥事管理促進(jìn)合理用藥的意見(jiàn)》（國(guó)衛(wèi)醫(yī)發(fā)〔2020〕2號(hào)）等法律法規(guī)和文件對(duì)藥品臨床綜合評(píng)價(jià)工作要求，在國(guó)家衛(wèi)生健康委藥政司領(lǐng)導(dǎo)、組織和全程指導(dǎo)下，國(guó)家藥物和衛(wèi)生技術(shù)綜合評(píng)估中心（掛靠國(guó)家衛(wèi)生健康委衛(wèi)生發(fā)展研究中心），聯(lián)合國(guó)家衛(wèi)生健康委藥具管理中心、國(guó)家心血管中心、國(guó)家癌癥中心、國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心，以及首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京安貞醫(yī)院等相關(guān)醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)，組織臨床醫(yī)學(xué)、藥學(xué)、管理學(xué)、循證醫(yī)學(xué)、衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)和衛(wèi)生政策等領(lǐng)域?qū)＜夜餐贫āＷ?span>2019年1月啟動(dòng)技術(shù)指南編寫(xiě)工作以來(lái)，組織數(shù)百名相關(guān)學(xué)科專家召開(kāi)了數(shù)十輪論證會(huì)，廣泛聽(tīng)取了各省級(jí)衛(wèi)生健康行政部門(mén)、部分醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)、醫(yī)藥行業(yè)學(xué)（協(xié)）會(huì)和企業(yè)代表意見(jiàn)，同時(shí)結(jié)合實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)，前后修改40余稿。各團(tuán)隊(duì)秉承科學(xué)、嚴(yán)謹(jǐn)、認(rèn)真專業(yè)精神和態(tài)度，經(jīng)過(guò)多年努力及大量多學(xué)科專家咨詢，經(jīng)各參編單位確認(rèn)同意后，最終形成了形成此版技術(shù)評(píng)價(jià)指南。

三個(gè)技術(shù)評(píng)價(jià)指南嚴(yán)格遵循《藥品臨床綜合評(píng)價(jià)管理指南（2021年版 試行）》基本原則和內(nèi)容要求，根據(jù)腫瘤、心血管病和兒科重點(diǎn)人群疾病特征分別研發(fā)。如兒童藥品臨床綜合評(píng)價(jià)技術(shù)指南沒(méi)有針對(duì)兒科某種疾病或疾病領(lǐng)域而是以兒童人群用藥需求為出發(fā)點(diǎn)，兼顧兒童生長(zhǎng)發(fā)育特征研發(fā)制定符合兒童用藥的安全有效性等六大維度評(píng)價(jià)指標(biāo)與分析方法，為促進(jìn)兒童保障用藥提供循證證據(jù)。如抗腫瘤和心血管病藥品臨床綜合評(píng)價(jià)技術(shù)指南主要針對(duì)腫瘤和心血管病領(lǐng)域通用術(shù)語(yǔ)設(shè)計(jì)安全性和有效性及經(jīng)濟(jì)性指標(biāo)與評(píng)價(jià)方法。這三本指南在創(chuàng)新性上均重點(diǎn)關(guān)注藥品解決臨床未滿足需求程度，著重評(píng)價(jià)藥品填補(bǔ)臨床用藥空白的突破性創(chuàng)新；同時(shí)關(guān)注藥品的服務(wù)創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新。關(guān)于適宜性評(píng)價(jià)更多的是從技術(shù)操作、患者體驗(yàn)方面評(píng)價(jià)藥品適宜性。可及性評(píng)價(jià)主要參考世界衛(wèi)生組織推薦的HAI指標(biāo)，評(píng)價(jià)藥品的可獲得性和負(fù)擔(dān)性。通過(guò)HAI指標(biāo)反應(yīng)藥品生產(chǎn)單位的產(chǎn)能和配送公司的配送能力等。

本指南是藥品指南領(lǐng)域的創(chuàng)新工作，在研發(fā)工作中得到國(guó)家衛(wèi)生健康委藥政司的大力支持和指導(dǎo)，希望各級(jí)醫(yī)療機(jī)構(gòu)、大專院校及科研院所、第三方評(píng)估機(jī)構(gòu)廣泛使用，并不斷提出反饋意見(jiàn)，使指南不斷完善并能發(fā)揮更大的規(guī)范指導(dǎo)作用。期待國(guó)家藥品臨床綜合評(píng)價(jià)工作穩(wěn)步向前，為臨床藥品綜合價(jià)值發(fā)出科學(xué)聲音。